Revolucionarna terapija: Raziskovalci vračajo mišice!

Revolucionarna terapija: Raziskovalci vračajo mišice!

V boju proti izgubi mišic sta dva raziskovalca z berlinom, profesorica Simone Spuler in dr. Helena Escobar Fernandez, sta obetala. Trenutno na več kot 1100 ljudi v Berlinu vpliva mišična distrofija, bolezen, ki vodi do progresivne izgube mišične moči. Sprva je bolezen plazeča, vendar mnogi prizadeti ljudje izgubijo sposobnost normalnega gibanja v mladosti in so odvisni od invalidskega vozička pri starosti 40 let.

Odločilni dejavnik terapije je beljakovinski disferlin, ki pri bolniku ne deluje pravilno in je odgovoren za popravilo celičnih membran. Z inovativnim postopkom CRISPR-CAS9, ki je bil leta 2020 podeljen Nobelovi nagradi, so znanstvenikom uspeli popraviti okvarjen gen v laboratoriju in tako spodbuditi rast tkiva. Dva bolnika je bilo mogoče uspešno zdraviti z gensko popravljenimi mišičnimi matičnimi celicami. To metodo bi lahko kmalu uporabili tudi pri ljudeh, kot so raziskovalci pojasnili v svojem poročilu, ker bi se lahko prve klinične študije začele leta 2025.

Prvi uspehi in prihodnje študije

Poskusi niso samo prinašali obetavnih rezultatov v laboratoriju: s pomočjo procesa CRISPR-CAS9 bi lahko mišične matične celice uspešno odstranili, gensko predelali in presadili. Pozitiven razvoj vzbuja upanje, da bi lahko kmalu prišlo do terapij, ki ne samo povrnejo funkcijo mišic, ampak tudi ustavijo napredovanje bolezni. To bi bil revolucionarni napredek za številne prizadete ljudi, ki trpijo zaradi učinkov mišične distrofije, je dejal Spuler. Vendar so raziskave še vedno v zgodnjih fazah, zapletenost človeškega telesa pa zahteva skrbno načrtovanje in izvajanje prvih kliničnih študij, da se zagotovi varnost in učinkovitost novih metod zdravljenja. "Z enim ali dvema mišicama smo zelo skromni, če pa ta terapija deluje, bi lahko pomagala zdraviti te mišice," poudarja Spuler, ambiciozen pristop njene ekipe, ki se še naprej osredotoča na razvoj učinkovitih terapij.

Ti rezultati in prihajajoče klinične študije ne kažejo samo impresivnega napredka v raziskavah genov, ampak tudi potrjujejo pomen strokovnjakov, kot sta Spuler in Fernandez, ki neumorno delajo na rešitvah za to uničujočo bolezen. Za dodatne podrobnosti o ekipi in njegovih projektih si zainteresirani bralci lahko ogledajo informacije na spletni strani Max Delbrück centra, ki ponuja izčrpen vpogled v to vznemirljivo raziskavo.

Nadaljnje informacije najdete na ​​bz berlin in na uradni strani .

BZ Berlin