Terapie revoluționară: Cercetătorii dau mușchii înapoi!

Terapie revoluționară: Cercetătorii dau mușchii înapoi!

Într -o descoperire semnificativă în combaterea pierderii musculare, doi cercetători din Berlin, profesorul Simone Spuler și Dr. Helena Escobar Fernandez, au făcut progrese promițătoare. În prezent, peste 1100 de persoane din Berlin sunt afectate de distrofia musculară, o boală care duce la pierderea progresivă a forței musculare. Inițial, boala se înfioră, dar mulți oameni afectați își pierd capacitatea de a se deplasa normal la o vârstă fragedă și sunt dependenți de un scaun cu rotile la vârsta de 40 de ani.

Factorul decisiv în terapie este disferina proteică, care nu funcționează corect la pacient și este responsabilă de repararea membranelor celulare. Cu procesul inovator CRISPR-CAS9, care a fost acordat Premiul Nobel în 2020, oamenii de știință au reușit să repare gena defectă în laborator și să stimuleze astfel creșterea țesutului. Doi pacienți ar putea fi tratați cu succes cu celule stem musculare corectate genetic. Această metodă ar putea fi utilizată în curând și la oameni, după cum au explicat cercetătorii în raportul lor, deoarece primele studii clinice ar putea începe în 2025.

Primele succese și studii viitoare

Experimentele nu numai că au dat rezultate promițătoare în laborator: cu ajutorul procesului CRISPR-CAS9, celulele stem musculare ar putea fi, de asemenea, îndepărtate cu succes, prelucrate și transplantate genetic. Dezvoltarea pozitivă a trezit speră că ar putea exista în curând terapii care nu numai că restabilesc funcția mușchilor, dar, de asemenea, să oprească progresia bolii. Acesta ar fi un progres revoluționar pentru multe persoane afectate care suferă de efectele distrofiei musculare, a spus Spuler. Cu toate acestea, cercetarea este încă în fazele timpurii, iar complexitatea corpului uman necesită o planificare atentă și implementarea primelor studii clinice pentru a asigura siguranța și eficacitatea noilor metode de tratament. „Suntem foarte modeste cu unul sau doi mușchi, dar dacă această terapie funcționează, ar putea ajuta la vindecarea acestor mușchi”, subliniază Spuler, abordarea ambițioasă a echipei sale, care continuă să se concentreze pe dezvoltarea de terapii eficiente.

Aceste rezultate și studiile clinice viitoare nu numai că arată progresul impresionant în cercetarea genelor, dar confirmă și importanța experților precum Spuler și Fernandez, care lucrează neobosit la soluții pentru această boală devastatoare. Pentru detalii suplimentare despre echipă și proiectele sale, cititorii interesați pot vizualiza informațiile de pe site -ul web al Max Delbrück Center, care oferă informații cuprinzătoare asupra acestei cercetări interesante.

Informații suplimentare pot fi găsite pe ​​bz Berlin și pe pagina oficială a bz Berlin