Terapia rewolucyjna: badacze oddają mięśnie!

Terapia rewolucyjna: badacze oddają mięśnie!

W znacznym przełomie w zwalczaniu utraty mięśni dwóch badaczy berlińskiej, profesor Simone Spuler i dr Helena Escobar Fernandez, poczyniło obiecujące postępy. Obecnie na ponad 1100 osób w Berlinie wpływa dystrofia mięśniowa, choroba prowadząca do postępującej utraty siły mięśni. Początkowo choroba pełza, ale wielu dotkniętych ludzi traci zdolność normalnego poruszania się w młodym wieku i jest zależna od wózka inwalidzkiego w wieku 40 lat.

Decydującym czynnikiem w terapii jest zaburzenia białka, które nie działa poprawnie u pacjenta i jest odpowiedzialny za naprawę błon komórkowych. Dzięki innowacyjnego procesu CRISPR-CAS9, który został nagrodzony Nagrodą Nobla w 2020 r., Naukowcom udało się naprawić wadliwy gen w laboratorium, a tym samym stymulować wzrost tkanki. Dwóch pacjentów można z powodzeniem leczyć genetycznie skorygowanymi komórkami macierzystymi mięśni. Metodę tę można wkrótce zastosować również u ludzi, jak wyjaśnili naukowcy w swoim raporcie, ponieważ pierwsze badania kliniczne mogłyby rozpocząć się w 2025 r.

Pierwsze sukcesy i przyszłe badania

Eksperymenty zapewniły nie tylko obiecujące wyniki w laboratorium: za pomocą procesu CRISPR-CAS9 komórki macierzyste mięśni można również skutecznie usunąć, genetycznie przetwarzane i przeszczepione. Pozytywny rozwój budzi nadzieję, że wkrótce mogą wystąpić terapie, które nie tylko przywracają funkcję mięśni, ale także powstrzymują postęp choroby. Byłby to rewolucyjny postęp dla wielu dotkniętych osób cierpiących na skutki dystrofii mięśniowej, powiedział Spuler. Jednak badania są nadal w wczesnych fazach, a złożoność ludzkiego ciała wymaga starannego planowania i wdrażania pierwszych badań klinicznych, aby zapewnić bezpieczeństwo i skuteczność nowych metod leczenia. „Jesteśmy bardzo skromni z jednym lub dwoma mięśniami, ale jeśli ta terapia działa, może pomóc w wyleczeniu tych mięśni”, podkreśla Spuler, ambitne podejście jej zespołu, które nadal koncentruje się na rozwoju skutecznych terapii.

Te wyniki i nadchodzące badania kliniczne nie tylko pokazują imponujący postęp w badaniach genów, ale także potwierdzają znaczenie ekspertów takich jak Spuler i Fernandez, którzy niestrudzenie pracują nad rozwiązaniami tej niszczycielskiej choroby. Aby uzyskać więcej informacji na temat zespołu i jego projektów, zainteresowani czytelnicy mogą przeglądać informacje na stronie internetowej Max Delbrück Center, które oferuje kompleksowy wgląd w te ekscytujące badania.

Dalsze informacje można znaleźć na ​​bz berlin oraz na oficjalnej stronie Max-Delbrück-Centrums .

BZ Berlin