Revolucionārā terapija: pētnieki atdod muskuļus!

Revolucionārā terapija: pētnieki atdod muskuļus!

Ievērojami izrāvienā muskuļu zuduma apkarošanā divi Berlīnes pētnieki, profesore Simone Spulere un Dr. Helēna Escobara Fernandeza guva daudzsološu progresu. Pašlaik vairāk nekā 1100 cilvēku Berlīnē ietekmē muskuļu distrofija - slimība, kas noved pie progresīva muskuļu spēka zaudēšanas. Sākotnēji slimība ir ložņājoša, bet daudzi skartie cilvēki zaudē spēju normāli pārvietoties jaunībā un ir atkarīgi no ratiņkrēsla 40 gadu vecumā.

Terapijas izšķirošais faktors ir olbaltumvielu disferlins, kas pacientam nedarbojas pareizi un ir atbildīgs par šūnu membrānu atjaunošanu. Ar inovatīvo CRISPR-CAS9 procesu, kas tika apbalvots ar Nobela prēmiju 2020. gadā, zinātniekiem izdevās labot laboratorijā nepilnīgo gēnu un tādējādi stimulēt audu augšanu. Divus pacientus varēja veiksmīgi ārstēt ar ģenētiski labotām muskuļu cilmes šūnām. Šo metodi drīz varētu izmantot arī cilvēkiem, kā pētnieki paskaidroja savā ziņojumā, jo pirmie klīniskie pētījumi varētu sākties 2025. gadā.

Pirmie panākumi un turpmākie pētījumi

Eksperimenti ne tikai sniedza daudzsološus rezultātus laboratorijā: ar CRISPR-CAS9 procesa palīdzību muskuļu cilmes šūnas varēja arī veiksmīgi noņemt, ģenētiski apstrādāt un pārstādīt. Pozitīvā attīstība rada cerību, ka drīz varētu būt terapija, kas ne tikai atjauno muskuļu darbību, bet arī apturēt slimības progresēšanu. Tas būtu revolucionārs progress daudziem skartiem cilvēkiem, kuri cieš no muskuļu distrofijas sekām, sacīja Spulers. Tomēr pētījumi joprojām ir agrīnā posmā, un cilvēka ķermeņa sarežģītībai nepieciešama rūpīga pirmā klīnisko pētījumu plānošana un ieviešana, lai nodrošinātu jauno ārstēšanas metožu drošību un efektivitāti. “Mēs esam ļoti pieticīgi ar vienu vai diviem muskuļiem, bet, ja šī terapija darbojas, tā varētu palīdzēt dziedēt šos muskuļus,” uzsver Spulera, viņas komandas vērienīgā pieeja, kas turpina koncentrēties uz efektīvas terapijas attīstību.

Šie rezultāti un gaidāmie klīniskie pētījumi ne tikai parāda iespaidīgo progresu gēnu izpētē, bet arī apstiprina tādu ekspertu kā Spulera un Fernandeza nozīmi, kuri nenogurstoši strādā pie šīs postošās slimības risinājumiem. Lai iegūtu sīkāku informāciju par komandu un tās projektiem, ieinteresētie lasītāji var apskatīt informāciju Max Delbrück centra vietnē, kas piedāvā visaptverošu ieskatu šajā aizraujošajā pētījumā.

Further information can be found on ​​​​BZ Berlin and on the official page of Max-Delbrück-centrums .

bz berlin