Revoliucinė terapija: Tyrėjai grąžina raumenis!

Revoliucinė terapija: Tyrėjai grąžina raumenis!

Per didelį proveržį kovojant su raumenų praradimu, du Berlyno tyrėjai, profesorius Simone Spuleris ir dr. Helena Escobar Fernandez padarė perspektyvią pažangą. Šiuo metu daugiau nei 1100 žmonių Berlyne paveikia raumenų distrofija - liga, dėl kurios laipsniškai prarandama raumenų jėga. Iš pradžių liga šliaužia, tačiau daugelis paveiktų žmonių praranda galimybę normaliai judėti jauname amžiuje ir yra priklausomi nuo neįgaliojo vežimėlio, būdamas 40 metų.

lemiamas gydymo veiksnys yra baltymų disferlinas, kuris pacientui netinkamai veikia ir yra atsakingas už ląstelių membranų taisymą. Vykdydami novatorišką CRISPR-CAS9 procesą, kuris 2020 m. Buvo apdovanotas Nobelio premija, mokslininkai sugebėjo ištaisyti trūkumų geną laboratorijoje ir taip skatinti audinio augimą. Du pacientus buvo galima sėkmingai gydyti genetiškai pataisytomis raumenų kamieninėmis ląstelėmis. Šis metodas netrukus taip pat gali būti naudojamas žmonėms, kaip tyrėjai paaiškino savo ataskaitoje, nes pirmieji klinikiniai tyrimai galėjo prasidėti 2025 m.

Pirmosios sėkmės ir ateities studijos

Eksperimentai ne tik pateikė perspektyvius rezultatus laboratorijoje: padedant CRISPR-CAS9 procesui, raumenų kamieninės ląstelės taip pat galėtų būti sėkmingai pašalintos, genetiškai perdirbtos ir persodintos. Teigiamas vystymasis tikisi, kad netrukus gali būti terapija, kuri ne tik atkuria raumenų funkciją, bet ir sustabdo ligos progresavimą. Tai būtų revoliucinė pažanga daugeliui nukentėjusių žmonių, kenčiančių nuo raumenų distrofijos padarinių, sakė „Spuler“. Tačiau tyrimai vis dar yra ankstyvosiose etapuose, o žmogaus kūno sudėtingumui reikia atidžiai planuoti ir įgyvendinti pirmuosius klinikinius tyrimus, kad būtų užtikrintas naujų gydymo metodų saugumas ir efektyvumas. „Mes esame labai kukliai su vienu ar dviem raumenimis, tačiau jei ši terapija veikia, tai galėtų padėti išgydyti šiuos raumenis“, - pabrėžia „Spuler“, ambicingas jos komandos požiūris, kuris ir toliau daugiausia dėmesio skiria efektyvių gydymo būdų vystymuisi.

Šie rezultatai ir artėjantys klinikiniai tyrimai ne tik parodo įspūdingą genų tyrimų pažangą, bet ir patvirtina tokių ekspertų kaip „Spuler“ ir „Fernandez“, kurie nenuilstamai dirba dėl šios niokojančios ligos sprendimų, svarbą. Norėdami gauti daugiau informacijos apie komandą ir jos projektus, suinteresuoti skaitytojai gali peržiūrėti informaciją „Max Delbrück“ centro svetainėje, kurioje pateikiamos išsamios įžvalgos apie šį įdomų tyrimą.

Daugiau informacijos galite rasti ​​bz berlin ir oficialiame puslapyje https://ww.mdc-berlin.de/de/spuler ">" https://ww.mdc-berlin.de/de/spuler "> https://ww.mdc-berlin.de/de/spule" Max-delbrück-centrums .

bz berlin