Thérapie révolutionnaire: les chercheurs rendent les muscles!

Thérapie révolutionnaire: les chercheurs rendent les muscles!

Dans une percée importante dans la lutte contre la perte musculaire, deux chercheurs de Berlin, le professeur Simone Spuler et le Dr Helena Escobar Fernandez, ont fait des progrès prometteurs. Actuellement, plus de 1100 personnes à Berlin sont affectées par la dystrophie musculaire, une maladie qui entraîne une perte progressive de force musculaire. Initialement, la maladie rampe, mais de nombreuses personnes touchées perdent la capacité de se déplacer normalement à un jeune âge et dépendent d'un fauteuil roulant à l'âge de 40 ans.

Le facteur décisif en thérapie est la dysferlin protéique, qui ne fonctionne pas correctement chez le patient et est responsable de la réparation des membranes cellulaires. Avec le processus CRISPR-CAS9 innovant, qui a reçu le prix Nobel en 2020, les scientifiques ont réussi à réparer le gène défectueux en laboratoire et à stimuler ainsi la croissance du tissu. Deux patients ont pu être traités avec succès avec des cellules souches musculaires génétiquement corrigées. Cette méthode pourrait bientôt également être utilisée chez l'homme, comme les chercheurs l'ont expliqué dans leur rapport, car les premières études cliniques pourraient commencer en 2025.

Premiers succès et études futures

Les expériences ont non seulement fourni des résultats prometteurs en laboratoire: à l'aide du processus CRISPR-CAS9, les cellules souches musculaires peuvent également être éliminées avec succès, génétiquement traitées et transplantées. Le développement positif suscite l'espoir qu'il pourrait bientôt y avoir des thérapies qui non seulement restaurent la fonction des muscles, mais ardent également la progression de la maladie. Ce serait un progrès révolutionnaire pour de nombreuses personnes touchées qui souffrent des effets de la dystrophie musculaire, a déclaré Spuler. Cependant, la recherche en est encore dans les premières phases, et la complexité du corps humain nécessite une planification et une mise en œuvre minutieuses des premières études cliniques pour assurer la sécurité et l'efficacité des nouvelles méthodes de traitement. "Nous sommes très modestes avec un ou deux muscles, mais si cette thérapie fonctionne, elle pourrait aider à guérir ces muscles", souligne Spuler, l'approche ambitieuse de son équipe, qui continue de se concentrer sur le développement de thérapies efficaces.

Ces résultats et les prochaines études cliniques montrent non seulement les progrès impressionnants dans la recherche sur les gènes, mais confirment également l'importance d'experts tels que Spuler et Fernandez, qui travaillent sans relâche sur des solutions pour cette maladie dévastatrice. Pour plus de détails sur l'équipe et ses projets, les lecteurs intéressés peuvent consulter les informations sur le site Web du Max Delbrück Center, qui offre des informations complètes sur cette recherche passionnante.

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