Revolutionær terapi: Forskere giver muskler tilbage!

Revolutionær terapi: Forskere giver muskler tilbage!

I et betydeligt gennembrud i bekæmpelsen af ​​muskeltab gjorde to Berlin -forskere, professor Simone Spuler og Dr. Helena Escobar Fernandez lovende fremskridt. I øjeblikket er over 1100 mennesker i Berlin påvirket af muskeldystrofi, en sygdom, der fører til progressivt tab af muskelstyrke. Oprindeligt kryber sygdommen, men mange berørte mennesker mister evnen til at bevæge sig normalt i en ung alder og er afhængige af en kørestol i en alder af 40.

Den afgørende faktor i terapi er proteindysferlin, som ikke fungerer korrekt i patienten og er ansvarlig for at reparere cellemembraner. Med den innovative CRISPR-CAS9-proces, der blev tildelt Nobelprisen i 2020, lykkedes det forskerne at reparere det defekte gen i laboratoriet og dermed stimulere væksten af ​​vævet. To patienter kunne behandles med succes med genetisk korrigerede muskelstamceller. Denne metode kunne snart også bruges i mennesker, som forskerne forklarede i deres rapport, fordi de første kliniske studier kunne starte i 2025.

Første succeser og fremtidige undersøgelser

Eksperimenterne leverede ikke kun lovende resultater i laboratoriet: Ved hjælp af CRISPR-CAS9-processen kunne muskelstamceller også fjernes med succes, genetisk behandlet og transplanteret. Den positive udvikling vekker håber, at der snart kan være terapier, der ikke kun gendanner muskelens funktion, men også stopper udviklingen af ​​sygdommen. Dette ville være en revolutionær fremgang for mange berørte mennesker, der lider af virkningerne af muskeldystrofi, sagde Spuler. Imidlertid er forskning stadig i de tidlige faser, og kompleksiteten af ​​den menneskelige krop kræver omhyggelig planlægning og implementering af de første kliniske undersøgelser for at sikre sikkerheden og effektiviteten af ​​de nye behandlingsmetoder. ”Vi er meget beskedne med en eller to muskler, men hvis denne terapi fungerer, kan det hjælpe med at helbrede disse muskler,” understreger Spuler, den ambitiøse tilgang til hendes team, der fortsætter med at fokusere på udviklingen af ​​effektive terapier.

Disse resultater og de kommende kliniske studier viser ikke kun de imponerende fremskridt inden for genforskning, men bekræfter også betydningen af ​​eksperter som Spuler og Fernandez, der arbejder utrætteligt med løsninger til denne ødelæggende sygdom. For yderligere detaljer om teamet og dets projekter, kan interesserede læsere se oplysningerne på webstedet til Max Delbrück Center, der giver omfattende indsigt i denne spændende forskning.

Yderligere information kan findes på ​​bz berlin og på den officielle side af bz berlin