Revoluční terapie: Vědci dávají svaly zpět!

Revoluční terapie: Vědci dávají svaly zpět!

Ve významném průlomu v boji proti ztrátě svalů, dva berlínské vědci, profesorka Simone Spulerová a Dr. Helena Escobar Fernandez, dosáhli slibného pokroku. V současné době je více než 1100 lidí v Berlíně postiženo svalovou dystrofií, což je nemoc, která vede k progresivní ztrátě síly svalů. Zpočátku se tato nemoc plíží, ale mnoho postižených lidí ztratí schopnost normálně pohybovat se v mladém věku a je závislé na invalidním vozíku ve věku 40 let

Rozhodujícím faktorem v terapii je protein dysferlin, který u pacienta nefunguje správně a je zodpovědný za opravu buněčných membrán. S inovativním procesem CRISPR-Cas9, který získal Nobelovu cenu v roce 2020, se vědci podařilo opravit vadný gen v laboratoři a stimulovat tak růst tkáně. Dva pacienti by mohli být úspěšně léčeni geneticky korigovanými svalovými kmenovými buňkami. Tato metoda by mohla být brzy také použita u lidí, jak vědci vysvětlili ve své zprávě, protože první klinické studie by mohly začít v roce 2025.

První úspěchy a budoucí studie

Experimenty nejen poskytly slibné výsledky v laboratoři: pomocí procesu CRISPR-Cas9 by mohly být také úspěšně odstraněny, geneticky zpracovány a transplantovány. Pozitivní vývoj vzbuzuje doufá, že brzy mohou existovat terapie, které nejen obnoví funkci svalů, ale také zastavují progresi onemocnění. To by byl revoluční pokrok pro mnoho postižených lidí, kteří trpí účinky svalové dystrofie, řekl Spuler. Výzkum je však stále v raných fázích a složitost lidského těla vyžaduje pečlivé plánování a provádění prvních klinických studií, aby se zajistila bezpečnost a účinnost nových metod léčby. „Jsme velmi skromní s jedním nebo dvěma svaly, ale pokud tato terapie funguje, mohlo by to pomoci uzdravit tyto svaly,“ zdůrazňuje Spuler, ambiciózní přístup jejího týmu, který se nadále zaměřuje na rozvoj efektivních terapií.

Tyto výsledky a nadcházející klinické studie nejen ukazují působivý pokrok ve výzkumu genů, ale také potvrzují důležitost odborníků, jako jsou Spuler a Fernandez, kteří neúnavně pracují na řešení tohoto ničivého onemocnění. Další podrobnosti o týmu a jeho projektech si mohou zájemci zobrazit informace na webových stránkách Centra Max Delbrück, které nabízí komplexní informace o tomto vzrušujícím výzkumu.

Další informace naleznete na ​​bz berlín a na oficiální stránce Bz Berlin