Революционна терапия: Изследователите връщат мускулите!

Революционна терапия: Изследователите връщат мускулите!

В значителен пробив в борбата с мускулната загуба, двама изследователи в Берлин, професор Симоне Спалер и д -р Хелена Ескобар Фернандес, постигнаха обещаващ напредък. Понастоящем над 1100 души в Берлин са засегнати от мускулна дистрофия, заболяване, което води до прогресивна загуба на мускулна сила. Първоначално болестта е пълзяща, но много засегнати хора губят способността да се движат нормално в млада възраст и зависят от инвалидна количка на 40 -годишна възраст.

Решаващият фактор в терапията е протеиновият дисферлин, който не работи правилно при пациента и е отговорен за възстановяването на клетъчните мембрани. С иновативния процес на CRISPR-CAS9, който беше присъден на Нобеловата награда през 2020 г., учените успяха да поправят дефектния ген в лабораторията и по този начин да стимулират растежа на тъканта. Двама пациенти могат да бъдат успешно лекувани с генетично коригирани мускулни стволови клетки. Този метод скоро може да се използва и при хора, както обясниха изследователите в своя доклад, тъй като първите клинични проучвания могат да започнат през 2025 г.

Първи успехи и бъдещи изследвания

Експериментите не само дадоха обещаващи резултати в лабораторията: С помощта на процеса на CRISPR-CAS9 мускулните стволови клетки също могат да бъдат успешно отстранени, генетично обработени и трансплантирани. Положителното развитие предизвиква се надява, че скоро може да има терапии, които не само възстановяват функцията на мускулите, но и да спрат прогресията на болестта. Това би бил революционен напредък за много засегнати хора, които страдат от последиците от мускулната дистрофия, каза Спалер. Изследванията обаче все още са в ранните фази и сложността на човешкото тяло изисква внимателно планиране и прилагане на първите клинични проучвания, за да се гарантира безопасността и ефективността на новите методи на лечение. „Ние сме много скромни с един или два мускула, но ако тази терапия работи, това би могло да помогне за излекуване на тези мускули“, подчертава Spuler, амбициозния подход на нейния екип, който продължава да се фокусира върху развитието на ефективни терапии.

Тези резултати и предстоящите клинични проучвания показват не само впечатляващия напредък в генните изследвания, но и потвърждават значението на експерти като Spuler и Fernandez, които работят неуморно върху решения за това опустошително заболяване. За повече подробности относно екипа и неговите проекти, заинтересованите читатели могат да разгледат информацията на уебсайта на Центъра на Макс Делбрюк, който предлага изчерпателна представа за това вълнуващо изследване.

Допълнителна информация можете да намерите на ​​bz berlin и на официалната страница на .

bz berlin