العلاج الثوري: الباحثون يعيدون العضلات!

العلاج الثوري: الباحثون يعيدون العضلات!

في اختراق كبير في مكافحة فقدان العضلات ، حقق باحثان في برلين ، البروفيسور سيمون سبولر والدكتور هيلينا إسكوبار فرنانديز ، تقدمًا واعدة. يتأثر أكثر من 1100 شخص في برلين بحثل الضمور العضلي ، وهو مرض يؤدي إلى فقدان قوة العضلات التدريجي. في البداية ، يكون المرض زحفًا ، لكن العديد من الأشخاص المتضررين يفقدون القدرة على التحرك بشكل طبيعي في سن مبكرة ويعتمدون على كرسي متحرك في سن الأربعين.

العامل الحاسم في العلاج هو Dysferlin البروتين ، والذي لا يعمل بشكل صحيح في المريض وهو مسؤول عن إصلاح أغشية الخلايا. من خلال عملية CRISPR-CAS9 المبتكرة ، التي منحت جائزة نوبل في عام 2020 ، تمكن العلماء من إصلاح الجين المعيب في المختبر وبالتالي يحفز نمو الأنسجة. يمكن علاج اثنين من المرضى بنجاح مع الخلايا الجذعية العضلية المصححة وراثيا. يمكن أيضًا استخدام هذه الطريقة أيضًا في البشر ، كما أوضح الباحثون في تقريرهم لأن الدراسات السريرية الأولى يمكن أن تبدأ في عام 2025.

النجاحات الأولى والدراسات المستقبلية

لم تقدم التجارب نتائج واعدة فقط في المختبر: بمساعدة عملية CRISPR-CAS9 ، يمكن أيضًا إزالة الخلايا الجذعية العضلية بنجاح ومعالجتها وراثياً وزراعةها. يثير التطور الإيجابي آمالًا في أن تكون هناك علاجات لا تعيد وظيفة العضلات قريبًا فحسب ، بل تتوقف أيضًا عن تطور المرض. وقال سبيرر إن هذا سيكون تقدمًا ثوريًا للعديد من الأشخاص المتضررين الذين يعانون من آثار الضمور العضلي. ومع ذلك ، لا يزال البحث في المراحل المبكرة ، ويتطلب تعقيد جسم الإنسان التخطيط الدقيق وتنفيذ الدراسات السريرية الأولى لضمان سلامة وفعالية طرق العلاج الجديدة. "نحن متواضعون للغاية مع العضلات أو العضلات ، ولكن إذا كان هذا العلاج يعمل ، فقد يساعد ذلك في شفاء هذه العضلات" ، تؤكد Spuler ، النهج الطموح لفريقها ، الذي لا يزال يركز على تطوير العلاجات الفعالة.

لا تظهر هذه النتائج والدراسات السريرية القادمة التقدم المثير للإعجاب في أبحاث الجينات فحسب ، بل تؤكد أيضًا أهمية الخبراء مثل Spuler و Fernandez ، الذين يعملون بلا كلل على حلول لهذا المرض المدمر. لمزيد من التفاصيل حول الفريق ومشاريعه ، يمكن للقراء المهتمين الاطلاع على المعلومات على موقع الويب الخاص بمركز Max Delbrück ، والذي يقدم رؤى شاملة حول هذا البحث المثير.

يمكن العثور على مزيد من المعلومات على ​​bz berlin وعلى الصفحة الرسمية من bz Berlin